NOVITÀ PER LEUCEMIA LINFATICA ACUTA
Abstract
Le L-asparaginasi sono utilizzate come farmaci di prima linea per il trattamento pediatrico della leucemia acuta linfoblastica (LLA). Essi sono caratterizzati però da un’elevata instabilità in vivo, una breve emivita e l’esigenza di diverse somministrazioni. La nuova variante brevettata, ASNase di E. coli chiamata N24S, affronta questi problemi, offrendo un trattamento alternativo per affrontare le sfide del trattamento ALL. I test preclinici sono in corso.
Descrizione
La variante di asparaginasi brevettata ha caratteristiche migliori rispetto a quelle pre-esistenti, in termini di un’accresciuta stabilità in vivo, una più lunga emi-vita, una ridotta sensibilità a specifici enzimi (proteasi) che sono sovra-espressi dalle cellule tumorali e che contribuiscono ad eliminare il farmaco rapidamente.
Ciò la rende un’interessante alternativa per ridurre il numero di somministrazioni e far fronte alle altre problematiche correlate al trattamento della Leucemia Linfatica Acuta.
Il fatto che la molecola porti una sola mutazione puntiforme rispetto a quella naturale, mantenendo inalterata l’attività enzimatica e, anzi, presentando ulteriori aspetti utili, rappresenta un grande vantaggio che riduce drasticamente sia i tempi, che i costi dell’introduzione in clinica del farmaco. Test preclinici in corso.
Vantaggi
- Attività asparaginasica e glutaminasica preservate
- Stabilità a lungo termine
- Parametri termici migliorati
- Eccellente resistenza alle proteasi derivate dalle cellule leucemiche
Applicazioni
- Trattamento di prima linea di pazienti pediatrici con Leucemia Linfatica Acuta
- Trattamento di pazienti resistenti alla terapia con asparaginasi classica
- Trattamento di pazienti in recidiva
- Potenziale trattamento tumori solidi
Inventori
Claudia Scotti, Maristella Maggi.
Parole chiave
Leucemia linfatica recidivante
Mutante L-Asparaginasi
Stabilità a lungo termine
Stabilità termica
Eccellente resistenza alle proteasi
Numero di proprietà
PCT/EP2016/076994
Titolarità
Università di Pavia
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