N24S ASPARAGINASE: A NEW OPTION FOR ACUTE LYMPHOBLASTIC LEUKAEMIA TREATMENT

Descrizione

Le L-asparaginasi sono utilizzate come farmaci di prima linea per il trattamento della Leucemia Linfatica Acuta (LLA). Quelle attualmente impiegate in clinica sono caratterizzate da un’elevata instabilità in vivo, da un’emivita breve e dalla necessità di somministrazioni multiple. Inoltre, esse sono sensibili a specifici enzimi che sono sovra-espressi dalle cellule tumorali e che contribuiscono ad eliminare il farmaco rapidamente. Abbiamo brevettato una nuova variante di asparaginasi che ha caratteristiche migliori rispetto a quelle pre-esistenti, tanto da renderla un’interessante alternativa per ridurre il numero di somministrazioni e far fronte alle altre problematiche correlate al trattamento della LLA.

Portare un nuovo farmaco sul mercato richiede in genere 10 anni e milioni di euro, un costo che può essere sostenuto solo dalle grandi aziende farmaceutiche. Nel nostro caso, un grande vantaggio che riduce drasticamente sia i tempi che i costi di introduzione del farmaco in clinica deriva dal fatto che la molecola porta solo una mutazione puntiforme rispetto a quella naturale, mantenendo inalterata l’attività enzimatica e, anzi, presentando ulteriori aspetti utili.

Nello specifico, questo progetto ci permette di effettuare alcuni studi preclinici preliminari e un’analisi di mercato mirata grazie a personale specializzato, per portare la molecola verso la commercializzazione. Il contributo della Fondazione U4I in questa fase traslazionale è fondamentale, soprattutto considerando che tali studi non trovano facilmente fonti di finanziamento nei classici fondi di ricerca.